국산 첫 CAR-T '림카토' 상용화 첫발…"적응증·해외 시장 넓힌다"[현장]

[아이뉴스24 정승필 기자] "림카토의 탄생은 당사가 첨단 세포 치료제를 자체적으로 개발해, 단순히 세포 치료 시장에 진입했다는 의미를 넘어섰다."

김건수 큐로셀 대표가 14일 서울 포시즌스호텔에서 열린 림카토 품목허가 기념 기자간담회에서 이같이 말했다. 이 자리에는 김 대표를 비롯해 림카토 임상을 이끈 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수, 조수희 큐로셀 임상개발센터장이 참석했다.

림카토는 국산 최초 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포) 치료제다. 국내에서 개발된 첫 사례로, 그간 해외 기술과 제품에 의존해온 CAR-T 치료 분야에서 국산 상용화 가능성을 보여줬다는 평가를 받는다.

CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 T세포를 채취해 유전자를 조작한 뒤 다시 투여하는 방식의 개인 맞춤형 항암제다. 환자 자신의 면역세포를 치료에 활용한다는 점에서 기존 항암치료와 구분된다. 림카토의 적응증은 DLBCL(재발성·불응성 거대 B세포 림프종)다.

김 대표는 "DLBCL 환자는 치료 선택지가 제한적이고 질환 진행이 빠를 수 있어 적시에 치료를 시작하는 것이 무엇보다 중요하다"며 "CAR-T 치료제는 그동안 혁신적 치료 옵션으로 주목받아 왔지만, 국내 환자가 실제 치료를 받기에는 제조와 공급, 치료 접근성 측면에서 장벽이 높았다"고 했다.

이어 "당사는 이런 미충족 수요에 주목했고, 연구 개발부터 임상, 생산, 품질 관리, 허가에 이르는 전 과정을 국내에서 수행할 수 있도록 기반을 단계적으로 구축했다"며 "국내 최대 규모의 CAR-T 치료제 상업용 GMP 시설도 확보했다"고 강조했다.

림카토의 임상적 가치는 별도로 소개됐다. 김원석 교수는 CAR-T 치료제의 핵심 평가 기준으로 치료 반응과 안전성을 꼽았다. DLBCL은 기존 항암치료에 반응하지 않거나 치료 뒤 다시 진행된 환자가 많은데, 치료 선택지가 제한적인 만큼 한 번의 치료로 충분한 반응을 얻는 것이 중요하다는 설명이다.

CAR-T 치료제의 대표적 부작용은 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 면역효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)이다. CRS는 과도한 면역반응으로 생기는 증상으로, 발열과 저혈압, 호흡곤란 등을 동반할 수 있다. ICANS는 의식 변화, 혼돈, 언어 장애 등 신경학적 증상으로 나타난다. 김 교수는 림카토 임상에서 CRS와 ICANS가 관찰됐지만, 3등급 이상 중증 이상반응은 10% 안팎이거나 그보다 낮은 수준이었다고 설명했다.

해외 제품과 비교해도 경쟁력이 있다고 평가했다. 현재 미국식품의약국(FDA)와 유럽의약품청(EMA)에서 DLBCL 적응증으로 허가된 CAR-T 치료제는 노바티스의 '킴리아', BMS의 '브레얀지', 길리어드의 '예스카타' 등이다. 김 교수는 "림카토가 이들 제품과 비교해도 치료 효과와 안전성에서 경쟁할 만한 데이터를 확보한 상태"라며 "국내 상용화 가능 시점은 올해 9월로 본다"고 했다.

적응증 확대 계획도 공개됐다. 림카토는 현재 DLBCL 3차 치료요법으로 허가됐다. 두 차례 이상 치료를 받은 뒤에도 병이 재발했거나 기존 치료에 반응하지 않는 성인 환자가 대상이다. DLBCL은 진행이 빠른 악성 림프종의 한 유형으로, 1·2차 치료에 실패하면 선택지가 크게 줄어든다. 큐로셀은 림카토의 치료 시점을 2차로 앞당기기 위한 임상을 추진 중이다. 성인 급성림프구성백혈병(ALL)과 전신홍반성루푸스(SLE)으로도 적응증을 확장한다.

해외 진출도 추진한다. 큐로셀 관계자는 "터키, 중동, 동남아 등 아시아 거점 진출에 나설 것"이라며 "CAR-T 치료 미충족 수요가 있는 지역을 중심으로 현지 파트너십, 기술수출, 임상 협력 등을 검토 중"이라고 설명했다.